Hội chứng rối loạn sinh tủy là một nhóm các bệnh lý sinh máu đặc trưng bởi một tủy sinh máu thường không bị giảm, thậm chí là giàu, nhưng không có hiệu lực; có sự bất thường về mặt số lượng, hình thái và chức năng của một, hai hoặc cả ba dòng tế bào máu với mức độ khác nhau. Đây là một nhóm bệnh lý khó chẩn đoán, khó điều trị và rất khó tiên lượng. Phác đồ điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy là: sử dụng các chất cảm ứng biệt hoá, hoá trị liệu, ghép tế bào gốc sinh máu, điều trị hỗ trợ. Cách thức phối hợp các biện pháp điều trị như sau: điều trị hỗ trợ thật tốt như truyền máu, truyền khối tiểu cầu, … ; sử dụng Ara-C, có thể phối hợp với depersolon; sử dụng hoá trị liệu (Ara-C, Etoposide, Hydrea, …) phối hợp với các chất kích thích sinh máu (G-CSF, GM-CSF, …) và/hoặc ATRA; hóa trị liệu phối hợp với các chất kích thích sinh máu và ghép tế bào gốc. Ở mỗi bệnh nhân cần cân nhắc về tuổi, mức độ nặng nhẹ, … trước khi đưa ra phác đồ điều trị cụ thể.