Việc áp dụng liệu pháp điều trị gen (LPĐTG) trong y học là hướng điều trị đang được nghiên cứu rộng rãi hiện nay. Mục tiêu quan trọng nhất đối với việc phát triển LPĐTG là tạo ra các vector có khả năng chuyển tải và thể hiện gen tại các tổ chức cần điều trị. Thế hệ đầu tiên của các vector là việc sử dụng hệ thống virus để chuyển tải các thông tin di truyền đến các tế bào của người. Gần đây phương pháp dùng các tế bào gốc của người làm phương tiện chuyển tải gen điều trị tới quần thể tế bào bệnh đặc hiệu đang được nghiên cứu áp dụng.